Gli studi clinici svolgono un ruolo chiave nello sviluppo di un nuovo farmaco. Tuttavia, nonostante siano necessari, i test che coinvolgono le persone sono spesso giudicati criticamente. Come garantiamo i più elevati standard etici per gli studi clinici?

Durante uno studio clinico, i partecipanti ricevono trattamenti e test secondo un “protocollo”. Un protocollo descrive cosà verrà fatto nello studio clinico e come. Tutto è pianificato con molta attenzione in modo di garantire il più possibile la sicurezza dei partecipanti. Alcuni studi clinici confrontano un nuovo trattamento con uno standard già disponibile. Altri studi clinici confrontano un trattamento con un “placebo”. Un placebo viene progettato per assomigliare al trattamento ma non ha alcun effetto reale. Alcuni studi clinici esaminano solo un trattamento senza alcun confronto.

Possono essere necessari mesi o addirittura anni per effettuare uno studio clinico. E uno studio clinico può durare molto più a lungo della presenza di ciascun partecipante.
La durata di uno studio clinico e la quantità di tempo in cui i partecipanti ne fanno parte dipende da quanto tempo impiegano i ricercatori a raccogliere tutte le informazioni di cui hanno bisogno.

La durata dipende inoltre da:

• Il passo del processo di ricerca in cui si trova lo studio clinico. I passi sono chiamati “fasi”. Gli studi clinici di fase 1 e 2 sono più brevi di quelli di fase 3 e 4.
• Il tipo di malattia e trattamento nello studio clinico. Alcuni trattamenti devono essere studiati a lungo per scoprire se sono stati sicuri e hanno aiutato i partecipanti con una determinata malattia. Ma altre malattie e trattamenti possono essere studiati in un tempo breve.
• Il numero di partecipanti necessari per lo studio clinico. Alcuni studi clinici devono raccogliere informazioni da migliaia di partecipanti. Questi studi clinici richiedono più tempo per assicurarsi che i ricercatori ricevano informazioni da un numero sufficiente di partecipanti.
  
  

Una volta che lo studio clinico è terminato e tutti i partecipanti hanno completato la loro parte, i ricercatori esaminano tutte le informazioni che sono state raccolte. Ciò può richiedere anche molti mesi. Se lo sponsor richiede l’approvazione per il farmaco in modo che possa essere utilizzato in tutti i pazienti, possono essere necessari mesi per la revisione e l’approvazione da parte dell’agenzia sanitaria governativa.

Gli studi clinici si svolgono negli studi medici, nei centri medici, negli ospedali e nelle cliniche. Possono essere effettuati in un luogo o in centinaia di luoghi contemporaneamente. Ogni sede ha un team di ricerca. Il team di ricerca comprende medici, infermieri e altri professionisti sanitari. Il team di ricerca raccoglie informazioni dai partecipanti durante lo studio clinico per studiare se i trattamenti stanno funzionando e sono sicuri.

Gli studi clinici possono essere sponsorizzati da medici, istituti medici, fondazioni, organizzazioni senza scopo di lucro, società farmaceutiche e agenzie governative. Uno sponsor supervisiona o paga per uno studio clinico e raccoglie e analizza i dati.

I requisiti, chiamati anche “criteri di idoneità”, possono riguardare l’età, il sesso, il tipo e lo stadio di una malattia, il trattamento precedente e altre condizioni mediche.

I “criteri di inclusione” sono i requisiti che una persona deve soddisfare per partecipare a uno studio clinico. Consentendo la partecipazione allo studio clinico solo a certi soggetti, i ricercatori possono essere sicuri che gli effetti del trattamento non vengano influenzati da altri fattori.

I “criteri di esclusione” sono i requisiti che potrebbero impedire a una persona di partecipare a uno studio clinico. Questi criteri proteggono le persone che potrebbero peggiorare se partecipassero a uno studio clinico.

Dal punto di vista medico, i bambini non sono solo “piccoli adulti”: la composizione dei loro corpi e la maturità dei loro organi non differiscono solo quantitativamente da quelle degli adulti, ma alcune malattie si verificano solo nei bambini o progrediscono in modo diverso nei bambini rispetto agli adulti. I bambini hanno anche bisogno di una protezione speciale a causa della loro limitazione intellettuale ed emotiva per fornire il consenso informato. Pertanto, sono stati sviluppati regolamenti e standard etici particolarmente rigorosi per gli studi pediatrici.

I test sugli animali sono davvero necessari? E come si sono sviluppati negli ultimi anni? Questo breve video risponderà alle Sue domande.

Il “consenso informato” è un processo che serve per assicurarsi che Lei comprenda importanti informazioni su uno studio clinico e accetti di partecipare allo studio. Le informazioni possono comprendere lo scopo dello studio clinico, i trattamenti utilizzati e i potenziali rischi e benefici. Dopo un colloquio con il personale dello studio clinico, tutti i partecipanti allo studio clinico devono firmare un modulo di consenso informato. La firma del modulo non significa che un partecipante deve rimanere nello studio clinico. I partecipanti possono lasciare lo studio clinico in qualsiasi momento. Il personale di ricerca discuterà con loro di quali cure continue potrebbero aver bisogno per la loro condizione/malattia e continuerà a monitorarli dopo aver lasciato lo studio nel caso in cui manifestino eventuali effetti collaterali ritardati. Se durante lo studio clinico sono scoperti nuovi benefici, rischi o effetti collaterali, i ricercatori devono comunicarlo ai partecipanti. I partecipanti possono dover firmare un nuovo modulo di consenso informato per rimanere nello studio clinico.

Effettuiamo studi clinici in tutto il mondo, poiché devono essere rappresentativi per le persone destinate a utilizzare un nuovo medicinale.

La ricerca medica condotta sulle persone deve seguire regole rigorose. Ogni studio clinico ha un piano chiamato un “protocollo”. Il protocollo è un insieme di istruzioni che tutti nello studio clinico devono seguire. È il piano di come verrà condotto lo studio clinico.

Il protocollo descrive cosa verrà fatto nello studio clinico e come. Descrive inoltre perché ciascuna parte dello studio clinico è necessaria.

Prima di iniziare, uno studio clinico deve essere approvato da un’autorità sanitaria e da altre organizzazioni. Paesi diversi richiedono approvazioni diverse. Le approvazioni assicurano che i partecipanti allo studio clinico verranno trattati bene e che il trattamento dello studio valga il rischio.

Sì. Ogni studio clinico deve essere approvato e supervisionato da un “Comitato di revisione istituzionale”, chiamato anche “IRB”. Un IRB è un gruppo indipendente che si assicura che uno studio clinico sia abbastanza sicuro da valere qualsiasi rischio per i partecipanti. Questi gruppi possono anche essere chiamati “comitato etico indipendente” o “CEI”. Il gruppo può comprendere medici, statistici, sostenitori della comunità e altri. Esaminano e approvano il piano dello studio clinico, chiamato protocollo, e i materiali che potrebbero essere forniti ai partecipanti. Si assicurano inoltre che i partecipanti vengano trattati bene mentre si trovano nello studio clinico.

Sì. Un/Una partecipante può ritirarsi da uno studio clinico in qualsiasi momento senza fornire una motivazione. Il partecipante deve informare il team di ricerca se desidera lasciare e sarebbe utile se specificasse il motivo.

Sì. I/Le partecipanti devono comunque vedere il loro medico di base. La maggior parte degli studi clinici fornisce solo un trattamento per una condizione in un breve periodo. Non forniscono altre cure mediche come i medici di base. I medici di base collaborano con il team di ricerca per assicurarsi che gli altri farmaci e trattamenti di un partecipante non siano in conflitto con il protocollo dello studio clinico.

No. Lo “standard di cura” è un trattamento che è già stato testato e approvato dall’autorità sanitaria. Il trattamento in uno studio clinico è ancora in fase di test.

Quando Lei si reca dal Suo medico abituale, riceve uno standard di cura. Ad esempio, può ricevere un gesso se si rompe il braccio. Sappiamo come il gesso funziona per la maggior parte delle persone.

Quando Lei partecipa a uno studio clinico, riceve cure che sono ancora oggetto di studio. Ad esempio, potrebbe ricevere un nuovo farmaco per vedere se impedisce al tumore del seno di ripresentarsi. Non sappiamo come agisce il nuovo farmaco.

Sì. Ogni studio clinico ha un piano progettato accuratamente chiamato “protocollo”. Il protocollo descrive cosa verrà fatto nello studio clinico e come. Può comprendere:

• Tipi di persone che possono partecipare allo studio clinico
• Programma di esami, procedure, farmaci e dosaggi
• Durata dello studio clinico

Il protocollo viene progettato per tutelare i partecipanti dello studio clinico e rispondere a specifiche domande della ricerca. Nello studio clinico seguono tutti lo stesso protocollo.

Il “placebo” viene progettato per assomigliare al trattamento ma non ha alcun effetto reale. Negli studi clinici, i nuovi trattamenti vengono spesso confrontati con i placebo. Ad alcuni partecipanti viene somministrato un placebo invece di un trattamento. Ciò contribuisce a garantire che eventuali effetti siano effettivamente causati dal trattamento oggetto dello studio.

Un “controllo” aiuta i ricercatori a confrontare un trattamento dello studio. In molti studi clinici, un gruppo di partecipanti riceve un trattamento dello studio e un “gruppo di controllo” di partecipanti riceve un trattamento standard o un placebo. I ricercatori confrontano i risultati di entrambi i gruppi per vedere se un trattamento funziona meglio.

Il “protocollo di accesso esteso” consente alle persone di assumere un farmaco dello studio anche se non possono partecipare allo studio clinico. Queste persone possono non essere in grado di partecipare allo studio clinico a causa della loro età, di altri problemi di salute o per altri motivi. Ma il farmaco dello studio può tuttavia essere loro d’aiuto. I produttori di nuovi farmaci possono concedere “accesso esteso” ai pazienti se i ricercatori stanno studiando o hanno finito di studiare il farmaco in uno studio clinico. Devono esserci prove del fatto che il farmaco può aiutare questi pazienti e vale qualsiasi rischio.

Gli studi clinici coinvolgono molte persone che fanno cose differenti. Ciascuna persona svolge un ruolo importante. Lo sperimentatore principale, chiamato anche PI, è responsabile dell’organizzazione e della conduzione dello studio clinico così come della registrazione e dello studio dei dati. Il PI inoltre dirige il team. In quanto responsabile del team, il PI segue un regolamento, che è chiamato il “protocollo” dello studio. Il protocollo è un insieme di istruzioni che tutte le persone coinvolte devono seguire. Si tratta del piano di come lo studio verrà effettuato. I membri del personale di ricerca sono come assistenti responsabili che aiutano il PI. Il coordinatore della ricerca clinica gestisce l’attività quotidiana presso il centro di ricerca. Ha facile accesso al PI ed è il contatto principale per i partecipanti. Se Lei ha domande riguardo allo studio clinico o sulla Sua salute, chieda al coordinatore della ricerca clinica.

Alcuni studi clinici rimborsano le spese di viaggio, il tempo e l’impegno dei partecipanti. Non tutti lo fanno. L’importo pagato varia.

I partecipanti devono:

• Pianificare in anticipo e scrivere le domande da porre.
• Chiedere a un amico o un parente di accompagnarli per fornire sostegno e ascoltare le risposte alle domande.
• Portare un registratore audio per registrare il colloquio e poterlo ascoltare in un secondo momento.

• La partecipazione a uno studio clinico richiede tempo e impegno.
• Lo studio clinico potrebbe interrompersi in qualsiasi momento. Anche se Lei desidera continuare a partecipare, l’azienda che produce il farmaco potrebbe interrompere lo studio clinico.
• I partecipanti allo studio clinico possono non sentirsi meglio.
• Tutti i partecipanti allo studio clinico devono far sapere ai loro medici che stanno partecipando a uno studio clinico.

• I partecipanti possono avere accesso a un nuovo farmaco che non è disponibile per altre persone perché non è ancora sul mercato.
• I medici e gli infermieri dello studio monitoreranno attentamente la Sua salute durante lo studio clinico.
• I risultati dello studio clinico possono aiutare altre persone con i loro problemi di salute in futuro in quanto si aggiungeranno alle conoscenze mediche concertenti le patologie.

• Il nuovo trattamento potrebbe non funzionare per Lei.
• Come qualsiasi farmaco, un nuovo trattamento può presentare effetti collaterali previsti e imprevisti.
• In alcuni studi clinici, i partecipanti non sanno se ricevono il nuovo trattamento o sono invece assegnati a ricevere il placebo o la terapia standard attualmente utilizzata.
• A seconda dei Paesi e dei sistemi di assicurazione sanitaria, i partecipanti possono dover coprire alcuni dei costi.
• I partecipanti possono aver bisogno di visitare il medico più spesso che se non fossero in uno studio clinico.

Lei sa che pubblichiamo rapporti di sintesi dei nostri studi clinici online per supportare la trasparenza e favorire le scoperte scientifiche? Lo facciamo indipendentemente dagli esiti positivi o negativi.